PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna.

В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CMPH) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) продлить условное одобрение.

В сентябре 2016 г. FDA одобрило препарат для лечения МДД Exondys 51 (eteplirsen) компании Sarepta Therapeutics, ставший первым зарегистрированным в США средством для лечения этого генетического заболевания. При этом FDA не прислушалось к мнению консультативного совета, проголосовавшего против одобрения препарата из-за недостаточности данных по его эффективности.

Затем FDA одобрило препарат Emflaza (deflazacort) для лечения МДД у детей старше пяти лет.