Сиротский капитал

Отнесение того или иного заболевания к категории редких (орфанных) зависит от числа страдающих от него пациентов, которое варьируется в разных странах. В США редким считается заболевание, если число пациентов менее 200 тыс. при населении 314 млн человек. Для того чтобы заболевание было признано редким в Евросоюзе, число пациентов должно быть менее 250 тыс. при населении 514 млн человек, а в Японии с населением 128 млн человек — менее 50 тыс., пишет EvaluatePharma.

Давно прошли времена, когда в роли разработчиков и производителей орфанных препаратов выступали небольшие отважные биотехнологические компании, занимающиеся теми разработками, которые игнорировали крупные участники мирового фармрынка.

Ситуация резко изменилась, из года в год неуклонно растет количество вливающихся в орфанный бизнес крупных биофармацевтических компаний. В 2017 г. семь из TOP10 разработчиков лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний являются глобальными компаниями (рис. 1), которые, что нем...