Особенности лекарственных препаратов для генной терапии

Генная терапия представляет собой технологию лечения наследственных, а также приобретенных заболеваний, которые вызываются изменениями в геноме человека. Она реализуется путем введения здоровых генов внутрь клетки взамен дефектных. Обобщенно методы генной терапии можно свести к следующим трем вариантам: внедрение функционального гена для восстановления недостающей функции, которую не может выполнить дефектный ген, из-за чего и возникает заболевание; подавление избыточной активности исходного гена путем внесения в него дефектов; введение генов, которые усиливают иммуногенность и вызывают гибель патологических клеток.

Страховщиков не убедили

Первый международный генно-терапевтический препарат Glybera голландской компании uniQure был одобрен EMA в 2012 г. к выпуску на территории Евросоюза. Препарат предназначен для лечения редкого заболевания — дефицита фермента липопротеиназы, что вызывает панкреатит. Цена за курс лечения составила 1 млн долл. США. В Европе ...