В режиме ожидания

1. Препарат Vertex против острой и хронической боли

Vertex Pharmaceuticals многие годы пытается выйти за рамки производства лекарств от муковисцидоза, которые приносят компании большую часть ее доходов. Эта стратегия начала приносить свои плоды в прошлом году благодаря прогрессу в реализации ряда программ, к которым относится и препарат VX-548.

Он показал многообещающие результаты в нескольких испытаниях, как при острой, так и при хронической боли, последние данные были опубликованы в декабре прошлого года. BioPharmaDive пишет, что Vertex таким образом может вывести на рынок новое, не вызывающее привыкание обезболивающее. Однако в своем недавнем отчете аналитики инвестиционного банка Stifel указали на недостатки промежуточных исследований Vertex. Компания удалила данные об эффективности от одного из испытательных центров, кроме того, доказательств эффективности более высоких доз представлено не было. 

Компания представит данные III фазы против острой боли в начале этого года. По оценкам аналитиков, пиковые годовые продажи VX-548 могут составить более 10 млрд долл.

2. Препарат Alnylam от транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии

В 2023 году компания сделала ставку на одобрение препарата Onpattro для лечения генетического заболевания сердца, транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Однако FDA раскритиковало результаты испытаний препарата и позже отклонило заявку компании. В результате Alnylam потеряла около одной пятой своей рыночной стоимости и отказалась от планов получить одобрение Onpattro для лечения TTR-кардиомиопатии.

Но ситуация может измениться, если препарат vutrisiran покажет хорошие результаты в исследовании, данные которого будут опубликованы в начале этого года. Как и Onpattro, vutrisiran нацелен на одну из форм TTR, при которой поражаются периферические нервы. Но это лекарство вводится подкожно, а не инфузионно каждые несколько недель, как Onpattro. Пациентам так...