Мал золотник, да дорог. Российская фарма заинтересовалась орфанными препаратами

Круг вопросов «Круга добра»

Руководитель «Круга добра» Александр Ткаченко в первый год существования организации в 2021 году рассказывал, что фонд — это дополнительный инструмент лекарственного обеспечения. Он «должен быть на подхвате»: вышло новое лекарство — фонд обеспечивает его быструю закупку и предоставляет пациенту. «За это время надо запустить регистрацию и передачу лекарственного препарата в перечни ВЗН или ЖНВЛП. Этот процесс занимает год-два», — пояснял тогда Ткаченко.

Так же было и с «Трифкафтой» (МНН ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор) для лечения муковисцидоза. Препарат до 2023 года приобретался за рубежом для подопечных фонда, в июне 2023 года его зарегистрировали в России, после чего закупки начал осуществлять  Федеральный центр планирования и лекарственного обеспечения (ФЦПиЛО). Летом 2024 года препарат даже просили включить в Перечень ЖНВЛП, однако комиссия Минздрава по формированию лекарственных перечней не одобрила это.

Дело «Трикафты»

«Трикафта» представляет собой набор из двух видов таблеток. Одна содержит ивакафтор, тезакафтор, элексакафтор, вторая — только ивакафтор. Его разработала американская Vertex Pharmaceuticals.

Сначала в России был зарегистрирован «Оркамби» (МНН ивакафтор + лумакафтор). Затем Vertex разработала новую комбинацию со сходным принципом действия против муковисцидоза. При этом «Оркамби» действует только против одной мутации F508del, а «Трикафта» еще против 177 патогенных вариантов гена CFTR. Как говорится в инструкции, «Трикафта» воздействует на CFTR-белок. У людей с муковисцидозом этот белок поврежден из-за наличия мутации в гене CFTR. Элексакафтор и тезакафтор увеличивают количество белка CFTR на клеточной поверхности, в то время как ивакафтор улучшает работу этого белка.

Vertex не останавливается в поиске лечения муковисцидоза: в ноябре 2024 года стало известно, что компания подала заявку в FDA на регистрацию новой комбинации — ванзакафтор, тезакафтор и деутивакафтор, которая позиционируется производителем как более эффективная и удобная, чем «Трикафта».

Не везде в мире компанию чествуют за изобретение таргетных препаратов для лечения муковисцидоза из-за высокой стоимости. Годовой курс стоит 23 млн руб., такие данные предоставлял фонд «Круг добра» в 2021 году. По сообщениям зарубежных СМИ, пациенты в ЮАР, Бразилии, Индии обратились к своим правительствам с просьбой выдать принудительную ли...