Жизненно необходимые деньги

В списках не значился

Прокуроры откликнулись на обращение супругов Файдаровых из Екатеринбурга. Те жаловались на бездействие чиновников разных ведомств, с которыми два года вели переписку. Файдаровы просили выделить 96 млн руб. на лекарственный препарат для своих детей, страдающих редким наследственным заболеванием — нейрональным цероидным липофусцинозом 2-го типа (НЦЛ-2). Первые признаки болезни — повторяющиеся судорожные припадки (эпилепсия) и нарушение координации движений (атаксия) — появляются в два-четыре года. Затем пациенты утрачивают навыки, приобретенные в первые годы жизни, и большинство из них не доживают до юношеского возраста.

Подобные симптомы врачи наблюдали сначала у дочери Файдаровых, затем у сына. Первый диагноз поставили в декабре 2016 г. после исследования, показавшего, что мать и отец — носители генетической мутации. По данным врачей, в 75% таких браков дети рождаются здоровыми, но в случае Файдаровых выпали оставшиеся 25%.

Неврологи Московского НИИ педиатрии сообщили родителям, что в 2017 г. в США зарегистрировали препарат церлипоназа альфа, эффективный при нарушениях двигательной способности у детей от трех лет с диагнозом НЦЛ-2. Лекарство останавливает болезнь на начальной стадии лечения — препарат вводят в спинномозговую жидкость с помощью специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера (продолжительность процедуры — около 4,5 часа).

В Европе, где шли клинические исследования церлипоназы аль...