Novartis приобретает права на препарат для лечения потери зрения компании Spark

Компании подписали лицензионное соглашение на проведение исследований и коммерциализацию экспериментального препарата voretigene neparvovec за пределами США.

По условиям сделки, за Spark остается обязательство по получению одобрения препарата от EMA, которое в настоящее время рассматривает заявку на применение экспериментальной разработки у пациентов с потерей зрения вследствие врожденного амавроза Лебера или пигментной дегенерации сетчатки глаза, вызванной подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.

Швейцарский фармгигант заплатит компании Spark 105 млн долл. в качестве аванса, а также поэтапно до 65 млн долл. по получении в ближайшее время одобрения от европейского регулятора и по итогам начальных продаж за пределами США, а также роялти с продаж за пределами США.

Spark продолжит на эксклюзивной основе коммерциализацию Luxturna (voretigene neparvovec-ryzl) в США, где препарат одобрен для применения у пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.

Механизм действия препарата состоит в доставке нормальной копии гена RPE65 напрямую в клетки сетчатки глаза, которые затем производят нормальный белок, превращающий свет в электрический сигнал в сетчатке, что позволяет восстановить зрение пациента.