Геннотерапевтический препарат для лечения гемофилии А компании Shire получает статус орфанного

Таким образом, Shire получает доступ к различным системам стимулирования, нацеленным на ускорение разработки препаратов для лечения редких заболеваний, включая налоговые льготы на проведение клинических исследований.

Гемофилия A является наиболее распространенным типом заболевания, которое вызывает аномальное кровотечение из-за отсутствия действия фактора свертывания крови VIII. Предположительно, в США насчитывается около 14 тыс. человек с этим заболеванием.

У пациентов с гемофилией A фактор VIII – белок, способствующий свертыванию крови, – либо поврежден, либо отсутствует. Цель генной терапии – обеспечить постоянный уровень экспрессии данного фактора в течение нескольких лет и исключить пики и провалы, связанные с фактор-заместительной терапией.

Shire также получила разрешение FDA США на проведение глобального многоцентрового клинического исследования препарата SHP654 для оценки его безопасности и оптимальной дозы для повышения активности фактора VIII и воздействия на кровотечение, связанное с гемофилией. Ожидается, что фаза I/II этого исследования начнется в конце текущего года.