FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark

Luxturna – единственный одобренный препарат компании Spark. Он «работает», доставляя ген RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, которые затем производят белок для восстановления зрения. Для доставки гена в данном препарате однократного введения используется естественный аденоассоциированный вирус. По информации FDA, Luxturna – первый в США геннотерапевтический препарат, таргетирующий заболевание, вызываемое специфическими мутациями.

Spark не раскроет информацию о цене препарата до января, но, по прогнозам аналитиков, цена может составить 1 млн долл. за однократное введение. По сообщению аналитика компании Evercore ISI Стивена Бреаццано, в прошлом месяце, при объявлении итогов III квартала, в Spark заявили, что препарат «несет в себе ценность», превышающую 1 млн долл.

Как сообщил официальный представитель компании, ожидается, что Luxturna будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в I квартале 2018 г. По информации Бреаццано, компания планирует создание 3-4 высокотехнологичных центров для лонча препарата; число таких центров может со временем вырасти до десяти.

Аналитик также сообщил, что на момент объявления итогов III квартала Spark не сообщила о числе пациентов, определенных для потенциального лечения препаратом Luxturna.

Остается дождаться реакции плательщиков. В последние годы некоторые сверхдорогие препараты боролись за выживание из-за отсутствия спроса, ценовых ограничений со стороны плательщиков или того и другого. Например, компании UniQure пришлось прекратить применение геннотерапевтического препарата Glybera ценой 1 млн долл. в Европе, тогда как GlaxoSmithKline недавно сообщила, что рассматривает возможность продажи своего портфеля орфанных препаратов. Strimvelis, геннотерапевтический препарат GSK, после вывода на рынок был применен лишь у нескольких пациентов.

С учетом всех упомянутых факторов, Spark остается убедить плательщиков и медицинское сообщество, что ее препарат стоит своей цены. Бреаццано отмечает, что согласованные прогнозы продаж на 2018 г. составляют 75 млн долл., что означает лечение 75 пациентов за 1 млн долл. за дозу или 50 пациентов по цене 1,5 млн долл. за дозу. По прогнозу Evercore ISI, продажи Luxturna в 2019 г. составят 381 млн долл.

Аналитики компании Barclays отмечают, что вместе с одобрением американского регулятора Spark получила письменную рекомендацию по приоритетному рассмотрению препарата для педиатрических популяций с редкими заболеваниями. Такие рекомендации, используемые фармпроизводителями для ускорения процесса рассмотрения регуляторами важнейших новых препаратов, в последнее время перепродаются по цене 125-130 млн долл.

В сделанном во вторник заявлении руководитель FDA Скотт Готтлиб отметил, что одобрение данного препарата «усиливает потенциал прорывного подхода к лечению широкого спектра заболеваний, бросающих вызов специалистам». Он добавил, что, по его мнению, генная терапия станет основным направлением в лечении – и, возможно, вылечивании – многих наиболее тяжелых и трудноизлечимых заболеваний.