Cannabidiol получает в ЕС статус орфанного препарата для лечения туберозного склероза

ТС представляет собой потенциально жизнеугрожающее генетическое заболевание, вызывающие рост доброкачественных опухолей мозга и других жизненно важных органов.

У 80-90% пациентов с ТС в течение жизни развивается эпилепсия, первые симптомы которой обычно проявляются в детстве. До 2/3 пациентов не отвечают адекватно на лечение существующими методами.

Компания GW в настоящий момент проводит набор субъектов в клиническое исследование III фазы, разработанное для изучения применения препарата Epidiolex (cannabidiol) в качестве адъюнктивной терапии для купирования припадков, связанных с ТС. Ожидается, что данные исследования появятся во II половине 2018 г.

В компании отметили, что, в случае получения положительных результатов исследования, в 2019 г. планируется подача регистрационных заявок на Epidiolex при ТС в США и Европе.

GW уже подала заявки на регистрацию Epidiolex по обеим сторонам Атлантики для лечения припадков, связанных с синдромом Леннокса–Гасто и синдромом Драве.

Препарату уже присвоен статус орфанного для лечения ТС в США.