Pfizer прекращает два КИ по препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

После первичного анализа данных прекращены КИ II фазы B5161002, в котором изучали безопасность и эффективность кандидатного препарата, и открытое расширенное исследование B5161004.

В КИ B5161002 с участием 121 мальчика в возрасте 6-15 лет с МДД, в рамках которого domagrozumab вводили внутривенно 1 раз в месяц, не удалось достичь первичной конечной точки – различия между средним показателем изменений и исходным уровнем при подъеме на 4 ступеньки (в секундах) после одного года лечения.

В Pfizer заявили, что дальнейшая оценка всех данных, включая вторичные конечные точки, не выявила значительного терапевтического эффекта. Однако, по словам Сена Чена, первого вице-президента и главного научного сотрудника подразделения разработки препаратов для лечения редких заболеваний Pfizer, полученные данные будут способствовать лучшему пониманию данного заболевания; кроме того, будет проведена оценка всего набора данных для определения того, есть ли место для применения кандидатного препарата в лечении болезней мышц.