Novo Nordisk и bluebird bio замахнулись на редактирование генома in vivo

В рамках партнерства усилия компаний будут нацелены на поиск геннотерапевтического препарата-кандидата для дальнейшей разработки, чтобы, в конечном итоге, пожизненно избавить пациентов с гемофилией A от необходимости использования заместительной терапии факторами свертывания крови.

С этой целью планируется использование патентованной технологии megaTAL™ на основе иРНК от компании bluebird bio, обладающей потенциалом высокоспецифичного и эффективного выключения, редактирования или вставки элементов генов.

Данная технология будет применяться к препаратам для лечения гемофилии, составляющим портфель Novo Nordisk. Первоначальные усилия партнеров будут сфокусированы на коррекции дефицита фактора VIII; в дальнейшем возможно исследование других терапевтических мишеней.