«Фармстандарт» вышел на рынок факторов свертывания крови
Факты о факторах
Для лечения гемофилии используются факторы свертывания крови, изготовленные из плазмы человека, и рекомбинантные. По данным AlphaRM, в 2023 году 54% в натуральном выражении пришлось на плазматические факторы, 46% — на рекомбинантные. В деньгах другой расклад — 34 и 66% соответственно, поскольку рекомбинантные стоят дороже.
Из всех препаратов плазматический фактор свертывания крови VIII, который используется при гемофилии А, самый востребованный — по объему натурального потребления он занимает первое место среди плазматических и рекомбинантных факторов. В 2023 году доля натурального потребления препарата составила 30% (рис. 1).
Плазматический фактор свертывания крови VIII используется как для профилактического лечения пациентов с гемофилией А, так и в экстренных ситуациях, когда требуется хирургическое вмешательство, пояснил главный исследователь препарата завотделением травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России Владимир Зоренко.
В России плазматические факторы крови выпускают станции переливания крови. Они, как правило, обеспечивают нужды определенного количества стационаров. Станции переливания крови в основном выпускают криопреципитат в форме замороженного раствора для инфузий, в состав которого также входит фибриноген и небольшая примесь других белков.
В промышленных масштабах производится лиофилизат для приготовления раствора для внутривенного введения, который содержит только фактор свертывания крови VIII. В отличие от криопреципитата, лиофилизат пациенты с гемофилией А могут использовать самостоятельно. Именно такой тип фактора закупается для программы 14 ВЗН.
Давайте начинать
Лиофилизат до сих пор полностью обеспечивался только импортными препаратами. Рынок поделен между четырьмя иностранными компаниями (рис. 2). Две из них — Octapharma и CSL Behring — осуществляют в нашей стране вторичную упаковку и выпускающий контроль качества на мощностях «Скопинфарма».
В России были попытки освоить рынок препаратов крови, в том числе фактора VIII. В 2006 году зарегистрирован российский препарат ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России. С момента регистрации в гражданский оборот введено две серии препарата в конце декабря 2023 года.
Одна из проблем, которая тормозит развитие этого сегмента лекарств, — недостаток сырья. В качестве сырья для фактора свертывания крови VIII используется криопреципитат. В России он изготавливается станциями переливания крови, но этого объема для промышленного выпуска недостаточно.
В 2023 году распоряжением Правительства РФ № 291-р от 09.02.2023 утверждена концепция увеличения заготовки плазмы крови для производства лекарственных препаратов. Планируется, что к 2030 году Россия будет производить до 1,8 млн л плазмы в год.
Как изменится рынок
«Фармстандарт» — пока единственный производитель, которому удалось наладить крупносерийное производство VIII фактора свертывания крови по полному циклу. Компания в 2023 году зарегистрировала препарат «Эйтоплазм».
Для выпуска препарата построен новый цех на заводе «Фармстандарт-УфаВИТА». Уфимское предприятие уже выпускает препараты в стерильных условиях, в том числе для лечения онкологии и онкогематологии. Запуск производства фактора VIII состоялся в конце 2022 года, а в 2023 году оно вышло на полную мощность. В год предприятие сможет выпускать до 370 млн МЕ.
Рынок плазматического фактора свертывания крови VIII, по данным AlphaRM, составляет около 3 млрд руб. в год. Самые крупные контракты заключает Федеральный центр планирования и лекарственного обеспечения по программе ВЗН.
По словам главного внештатного детского гематолога Минздрава Московской области Екатерины Шиллер, в России исторически привыкли не доверять отечественным препаратам, но российское производство с 90-х годов очень изменилось, появляются препараты, сравнимые с зарубежными аналогами. Она считает, что в такой огромной стране, как наша, необходимо иметь собственный фактор свертывания крови VIII для бесперебойного обеспечения больных гемофилией А.
С этим согласны и пациенты. Как прокомментировал президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев, в текущих геополитических условиях важно, чтобы препарат всегда был в доступе. Российское производство дает такую уверенность. На данном этапе для выпуска российского фактора используется криопреципитат из ЕС, имеющий лицензии на европейском и американском рынках. Эти рынки известны высокими стандартами качества подобного сырья, отметил Жулев.
«Фармстандарт» планирует поставлять фактор VIII на рынки СНГ. Компания провела международное многоцентровое клиническое исследование в соответствии с требованиями Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для оценки безопасности и эффективности препарата. Это позволит «Фармстандарту» в дальнейшем иметь возможность регистрации «Эйтоплазма» в иностранных государствах.
