Редких проредят. Новые правила ЕС могут сократить разработку препаратов против редких заболеваний

Новые правила, выпущенные в марте этого года регулирующими органами ЕС, значительно усложнят процесс одобрения лекарств от редких заболеваний. По крайней мере, так считают почти 40 европейских отраслевых групп, включая Cancer Patients Europe, European Association of Urology и World Federation of Hemophilia, пишет The Financial Times.

Организации призвали Брюссель пересмотреть новеллы, поскольку те рекомендуют при возможности отказаться от неконтролируемых испытаний (single-arm studies). В таких испытаниях все пациенты получают препараты, а группа контроля из не получающих лечение отсутствует. Этот тип исследований очень важен для препаратов от редких заболеваний, для которых не всегда можно набрать большое число людей. Но, по мнению представителей индустрии, подписавших призыв, новые правила игнорируют эту проблему и отдают приоритет дорогостоящим и массовым испытаниям.

«Использование доказательств, полученных от неконтролируемого или нерандомизированного испытания, обычно ставит под угрозу внутреннюю достоверность результатов. Поэтому экспертам необходимо решать, достаточно ли таких доказательств для адекватной оценки относительной эффективности лечения», — указано в рекомендациях европейской Координационной группы по оценке медицинских технологий (HTA CG).

Европейские эксперты отмечают, что для некоторых случаев результаты неконтролируемого или нерандомизированного испытания могут быть единственным доказательством эффективности и безопасности препарата. «Однако вполне может быть, что этого доказательства недостаточно для оценки относительной эффективности лечения», — заключают они.

В HTA CG выступают за приоритетное использование рандомизированных контролируемых испытаний. Они считают и...